Myologie fondamentale : des connaissances à approfondir
Pour l'AFM, comprendre l'origine et les mécanismes des quelque 200 maladies neuromusculaires est crucial pour apporter à chacune d'entre elles des réponses thérapeutiques ciblées.
Les projets soutenus par l'Association visent à mieux connaître le fonctionnement du muscle, qu'il soit malade, sain, sportif ou vieillissant, préalable indispensable à l'utilisation de "l'outil thérapeutique". Progresser dans la connaissance du muscle normal et pathologique, dans la compréhension des mécanismes biologiques du transfert ou de la réparation des gènes et des greffes cellulaires est indispensable à l’amélioration des traitements existants et à la mise au point des thérapeutiques innovantes.
Le soutien de l'AFM à cette recherche fondamentale se traduit, chaque année, par le
financement d'équipes de recherche via son appel d’offres « myologie fondamentale et développement des thérapeutiques».
De son côté,
l’Institut de Myologie, centre d’expertise sur le muscle et ses maladies créé par l’AFM à la Pitié-Salpêtrière, a fortement développé ses activités en 2007 en accueillant de
nouvelles équipes de recherche et en améliorant ses plateaux techniques. Il a aussi lancé une démarche de certification qualité de l’activité de mesure de force et de fonction, afin de garantir aux promoteurs et aux investigateurs cliniques des évaluations correspondant au mieux à leurs attentes.
Enfin, l’Institut a déposé, fin 2007, une
demande de création d’une nouvelle unité mixte de recherche intitulée « thérapie des maladies du muscle strié » qui serait dirigée par Thomas Voit, le directeur scientifique et médical de l’Institut de Myologie.
L’AFM a également poursuivi sa
collaboration transatlantique avec le Pr Gideon Dreyfuss (université de Pennsylvanie) dont les travaux de recherche sont orientés vers la compréhension du complexe SMN, déficient dans l’amyotrophie spinale. Ces travaux ont également abouti au développement d’une plateforme de criblage à haut débit de composés potentiellement actifs dans cette maladie.
Par ailleurs, l’AFM apporte un soutien important à bon nombre d’équipes composant le
réseau de recherche européen Myores dont elle est désormais partenaire officiel. Myores est dédié à l’étude du développement musculaire normal et pathologique par des approches multi-organismes.